Fases de un Estudio Clínico

Todo medicamento en el mercado pasa por un proceso de estudio. Inicialmente, es evaluado en estudios preclínicos, es decir, en animales. Posteriormente, si se obtienen resultados favorables y se desea buscar su aprobación, se solicita a la FDA, a través de la IND (Investigational New Drug Application), permiso para investigar la droga en estudios clínicos, es decir, en seres humanos.

El proceso de estudio clínico varía según la droga de estudio y las regulaciones aplicables, pero, en general, el medicamento pasa por tres fases de estudio que tienen objetivos específicos de evaluación en cuanto a su seguridad y eficacia.

Concluidas las fases con resultados favorables, se solicita a la FDA, a través de la NDA (New Drug Application) la aprobación de la droga para su comercialización. Después del proceso de aprobación, el medicamento ya puede ser comercializado. La FDA exige una última fase de estudio de vigilancia post-comercialización.

El estudio de una nueva droga puede ser resumido en el siguiente diagrama:

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Fase I

Los estudios fase I son frecuentemente referidos como estudios de seguridad. El número total de sujetos a enrolar es pequeño, aproximadamente entre 20-100.
Por lo general son voluntarios sanos.

Los propósitos de los estudios fase I son:

  • Determinar la tolerabilidad de dosis en aumento y la acción metabólica y farmacológica de la droga en humanos.
  • Evaluar efectos adversos asociados.
  • Evaluar si hay o no evidencia de eficacia (esto no siempre es posible en Fase I).
  • Pacientes con la enfermedad a tratar pueden ser enrolados en Fase I cuando no sería ético usar a voluntarios sanos, como es en el uso de compuestos tóxicos para cáncer.


Fase III

Estudios controlados en poblaciones grandes de pacientes, miles de personas, que representen los tipos de pacientes con la enfermedad que la droga en investigación trataría si estuviera en el mercado.

Los propósitos de estos estudios son:

  • Demostrar seguridad y eficacia a largo plazo de la droga en investigación.
  • Revisar la tolerabilidad, farmacodinámica y farmacocinética del producto en estudio.
  • Comparar con los tratamientos ya existentes.
  • Se buscan investigaciones multicéntricas a nivel mundial ya que a partir de esta fase ya se puede solicitar la aprobación de la FDA (US Food and Drug Administration) y la EMA (European Medicines Agency).


Fase II

Se enfocan principalmente en eficacia, sin embargo aún determinan seguridad. El número total de sujetos es limitado a pocos cientos. Estos sujetos tienen la enfermedad a tratar, pero no otras enfermedades. Estos estudios generalmente consisten en estudios doble ciego, bien controlados, usando un placebo o comparador, o ambos.

Los propósitos de los estudios fase II son:

  • Determinar si el producto en investigación demuestra o no eficacia para la acción propuesta en un rango de dosis segura (establecido previamente en la Fase I).
  • Evaluar efectos adversos a corto plazo.

Fase IV

Se llevan a cabo después de la aprobación de la FDA. Son estudios que se enfocan al postmercadeo para delinear información adicional, incluyendo los riesgos del medicamento, los beneficios, y su uso óptimo.